Consiguen controlar la infección por VIH con terapia génica

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Investigadores de la Universidad de Pennsylvania, en Estados Unidos, han manipulado genéticamente con éxito las células inmunes de 12 pacientes con el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH) para resistir la infección. Así, han conseguido disminuir las cargas virales de algunos pacientes a los que se les retiró totalmente la terapia con medicamentos antirretrovirales, e incluso en uno de ellos los niveles del virus se hicieron indetectables.

El estudio en fase I, publicado este miércoles en 'New England Journal of Medicine', es el primer informe publicado de cualquier enfoque de modificación de genes en los seres humanos. Fue coescrito por investigadores de la Facultad de Medicina de la Universidad de Pennsylvania, el Colegio de Medicina Albert Einstein y Sangamo BioSciences, quienes desarrollaron una tecnología de nucleasas con dedos de zinc (ZFN), el enfoque de la terapia de células T que se utilizó en el ensayo clínico.

"Este estudio muestra que, con seguridad y eficacia, podemos diseñar las propias células T de un paciente VIH para imitar una resistencia natural al virus, infundiendo a esas células modificadas persistencia en el cuerpo y potencialmente manteniendo la carga viral a raya sin el uso de drogas", explica el autor principal, Carl H. June, profesor de Inmunoterapia en el Departamento de Patología y Laboratorio Médico en la Facultad de Medicina de Perelman.

"Esto refuerza nuestra creencia de que las células T modificadas son la clave que podría eliminar la necesidad permanente de antirretrovirales y potencialmente conducir a enfoques funcionalmente curativos para el VIH/sida", augura este experto.

June y sus colegas utilizaron la tecnología ZFN para modificar las células T en los pacientes, un tipo de "tijeras moleculares" para imitar la mutación de CCR5-delta-32. Esto rara mutación es de interés, porque proporciona una resistencia natural al virus sólo en el 1 por ciento de la población general. Mediante la inducción de las mutaciones, los científicos redujeron la expresión de proteínas de superficie de CCR5 porque sin ellas el VIH no puede entrar, haciendo de las células de los pacientes resistentes a la infección.